12月6日，貴州百靈發(fā)布公告，公司與成都凱因醫(yī)藥科技有限公司（以下簡稱凱因醫(yī)藥）簽訂《技術開發(fā)合作合同書》，雙方將合作開發(fā)“靶向人CD24、人CD20和人BCMA的CAR-T細胞治療新藥項目”。繼日前貴州百靈治療血液瘤化藥1.1類新藥“注射用甲磺酸普依司他（以下簡稱：普依司他）”獲批臨床研究后，公司在抗腫瘤藥物領域布局再延伸。
CAR-T療法將使腫瘤病人在臨床獲益
CAR-T，全稱為Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，即“嵌合抗原受體T細胞免疫療法”，已經(jīng)在血液腫瘤和實體腫瘤的治療中取得了顯著的臨床治療效果，是業(yè)內公認的最有前景的腫瘤治療方式之一。
據(jù)介紹，CAR-T療法分三個核心環(huán)節(jié)：從癌癥患者身上分離免疫T細胞，用基因工程技術給T細胞加入一個能識別腫瘤細胞并且同時激活T細胞的嵌合抗體（即制備CAR-T細胞）；再在體外培養(yǎng)，大量擴增CAR-T細胞；最后把擴增好的CAR-T細胞回輸?shù)交颊唧w內，隨時準備找到癌細胞并發(fā)動自殺性襲擊，最終強效地摧毀體內的癌細胞。目前，全球知名制藥企業(yè)均布局了CAR-T細胞治療產(chǎn)品的研發(fā)管線。產(chǎn)品方面，全球僅有兩種CAR-T細胞治療產(chǎn)品在美國獲批上市，分別用于治療兒童和成人B細胞急性淋巴細胞白血病，以及成人復發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤。
靶向人CD24、人CD20和人BCMA是國際國內醫(yī)藥企業(yè)藥物開發(fā)所關注的明星靶點，目前針對上述三個靶點尚無用于臨床治療的上市產(chǎn)品。此次擬開發(fā)的三款人靶向CAR-T細胞治療新藥，核心技術來源于四川大學生物治療國家重點實驗室魏于全院士研究團隊，前期已完成體外藥效學活性研究，已經(jīng)證實了較好的腫瘤靶向殺傷活性。后續(xù)，魏于全院士將全程參與新藥研制過程。
公告指出，貴州百靈研發(fā)布局CAR-T領域，有望使腫瘤病人在臨床獲益，也有助于CAR-T細胞治療產(chǎn)品的商業(yè)應用和發(fā)展。
三款CAR-T新藥項目均具備核心優(yōu)勢
專業(yè)人士指出，貴州百靈此次開發(fā)的靶向人CD24、人CD20和人BCMA的CAR-T細胞治療新藥項目，均呈現(xiàn)出較好的競爭優(yōu)勢。
1、靶向人BCMA的CAR-T細胞治療產(chǎn)品：BCMA在多發(fā)性骨髓瘤中高度表達，是開發(fā)針對骨髓瘤治療藥物的重要靶點。2018年初，經(jīng)原國家食品藥品監(jiān)督管理總局批準，BCMA靶點藥物成為獲批進入臨床研究的首個CAR-T細胞產(chǎn)品。相關研究顯示，用該靶點CAR-T藥物治療后2個月獲得臨床緩解，顯示明顯的骨髓瘤臨床緩解（完全反應或非常好的部分反應），客觀緩解率達到100%。
2、靶向人CD20的CAR-T細胞治療產(chǎn)品：CD20在霍奇金淋巴瘤、B系急性淋巴細胞白血病、口腔黏膜組織癌變中呈現(xiàn)高度陽性表達。研究顯示，在CD19的CAR-T治療復發(fā)的病人，序貫回輸CD20治療后獲得完全緩解，骨髓也完全緩解。靶向人CD20的CAR-T細胞治療產(chǎn)品有望與貴州百靈最新獲批臨床的化藥1.1類新藥“普依司他”聯(lián)用，治療B細胞引起的血液瘤。
3、靶向人CD24的CAR-T細胞治療產(chǎn)品：CD24在卵巢癌、肝癌、宮頸癌等腫瘤組織中呈現(xiàn)高度陽性表達，并與腫瘤預后不良密切相關。卵巢惡性腫瘤是女性生殖器官常見的惡性腫瘤之一，發(fā)病率僅次于宮頸癌和子宮體癌；但卵巢上皮癌死亡率卻占各種婦科腫瘤的首位，對婦女生命造成嚴重威脅。近20多年來，卵巢癌的5年生存率一直未能提高，亟需開發(fā)新的治療策略和手段，CD24靶點的CAR-T細胞治療產(chǎn)品是卵巢癌治療上的較好策略。
根據(jù)規(guī)劃，項目啟動后，貴州百靈將聯(lián)合魏于全院士研究團隊，按照原國家食品藥品監(jiān)督管理總局關于基因治療、體細胞治療及其制品的申報注冊要求，開展規(guī)范化的藥學、藥理學、藥效學、藥代動力學、安全性評價等臨床前研究，申報新藥臨床試驗研究。貴州百靈表示，CAR-T細胞治療新藥如獲批上市，將進一步豐富公司產(chǎn)品結構，有利于提高公司的競爭力和持續(xù)盈利能力，對公司戰(zhàn)略布局起到積極作用。